2018年12月14日,波士顿、伦敦以及德国马丁内斯堡(环球新闻)-Orchard Therapeutics(NASDAQ:ORTX),一家ling先的生物制药公司,致力于通过创新的基因疗法改变患有yan重和危及生命的罕见疾病患者的生活,与SIRION Biotech GmbH宣布签署许可协议,据此,Orchard被授予SIRION的LentiBOOST技术许可,以提高Orchard的某些离体自体造血干细胞基因治疗候选药物的生产效率。

“在Orchard Therapeutics,我们正在完善生产能力,向全qiu罕见病患者提供潜在的转化基因治疗产品。通过LentiBOOST等技术优化慢病毒转导,以及我们最近宣布建立的制造设施,代表了我们为提高效率和进一步简化生产基因疗法候选药物而不断地努力。” Orchard的CMO首席制造官Stewart Craig博士说。“目前在我们的实验室中使用LentiBOOST进行的研究得出了令人鼓舞的数据,我们期待验证这一技术对我们在研的一系列基因治疗候选产品的影响。”

根据该协议的条款,SIRION将向Orchard提供其zhuan有的慢病毒转导增强剂LentiBOOST的许可,以用于某些Orchard项目的开发和商业化活动。SIRION将有权获得预付款和里程碑付款,并有资格获得使用LentiBOOST技术的未来上市产品净销售的特许权使用费。

SIRION的创始人兼首席执行官Christian Thirion博士说:“ LentiBOOST旨在增强困难细胞类型(如原代T细胞和造血干细胞)的慢病毒转导性能。我们将我们的技术提供给从探索性研究医院到商业化基因治疗的各种公司和学术机构。我们很高兴LentiBOOST技术可以帮助Orchard进一步提高其基于慢病毒的生产过程的效率。”

Orchard Therapeutics是一家整合商业阶段生物制药公司,致力于通过创新的基因疗法改变患有严重且危及生命的罕见疾病患者的生活。

Orchard的自体离体基因疗法产品组合包括Strimvelis,这是欧洲药品管理局批准的Di一个自体离体基因疗法,用于治疗腺苷脱氨酶缺乏型yan重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)。其他项目包括针对原发性免疫缺陷,神经代谢异常和血红蛋白病的ADA-SCID,异染性脑白质营养不良(MLD)和Wiskott-Aldrich综合征(WAS)的三项先进注册研究,以及针对X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)和输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的一系列临床研究。

SIRION Biotech成立于2005年,旨在领导下一代病毒载体技术,用于基因和细胞治疗以及疫苗开发。现在,SIRION提供了一个基于慢病毒、腺病毒和腺相关病毒全面的病毒载体技术平台,加速了基因治疗研究和药物开发。SIRION正成为这一增长领域的Shou选合作伙伴。LentiBOOST 已用于从早期临床阶段I/II到晚期临床阶段III的多个临床试验,并证明在改善治疗载体的转导方面取得了临床成功。

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